近日，在海南省博鳌乐城国际医疗旅游先行区（乐城先行区），刚刚结束试运行阶段、11月26日正式开院的四川大学华西乐城医院开出了全国首张治疗胶质瘤的特许创新药物Vorasidenib处方。这意味着对于异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变低级别脑胶质瘤的治疗，多了一种先行先试的临床急需进口药品作为治疗选择。
突破瓶颈 治疗走向精准化
“胶质瘤具有浸润性生长、复发率高、致死致残率高的特点，给患者、家庭及社会带来了沉重的疾病负担。”近日，在由四川大学华西乐城医院、海南乐城真实世界研究院主办的Vorasidenib华西乐城医院落地启动暨真实世界研究筹备会上，四川大学华西医院神经外科教授刘艳辉介绍，胶质瘤是成人中枢神经系统最常见的原发恶性肿瘤，整体预后效果不佳。由于多年来世界范围内鲜有突破性疗法，5年病死率位列所有恶性肿瘤的第三位，患者往往面临着疾病带来的身体和心理的双重负担。
“目前，对于胶质瘤在手术、病理及分子特征等领域的认知仍需不断精进。”刘艳辉介绍，“针对不同病理类型、不同分子特征的胶质瘤，胶质瘤领域的同道也在积极探索精准化、个体化治疗。”据介绍，胶质瘤的治疗一直面临着巨大的挑战，目前针对胶质瘤的治疗方式主要包括手术、放疗和化疗。其中，外科手术通常无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者可能出现复发及病情发展。
“尽管传统治疗方法在胶质瘤治疗中取得了一定的效果，但由于胶质瘤的异质性和耐药性，许多患者的预后依然不佳。”刘艳辉介绍，近年来，随着科研的进步和对肿瘤生物学理解的加深，胶质瘤治疗领域迎来了新的突破。“前沿创新药物的加速研发与使用，进一步为胶质瘤的精准治疗与全程管理提供了新的方案。”四川大学华西乐城医院院长刘毅表示，创新药物的使用能够为国内胶质瘤患者带来更多希望，突破现有治疗瓶颈，整体提升国内胶质瘤治疗的效果与预后，造福患者与家庭。
Vorasidenib四川大学华西乐城医院落地仪式
先行先试 让治疗方案更可及
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区有关负责人表示，乐城先行区始终秉承“以人民健康为中心”的初心，借助“先行先试”特许政策，让众多患者实现不出国门就能够享受前沿的创新治疗方案。为满足肿瘤患者的临床治疗急需，乐城先行区进一步释放制度创新优势，与医疗、医药合作伙伴共同携手，尽一切可能优化创新药物落地乐城的工作流程与服务，切实将“先行先试”转化为肿瘤患者获得前沿治疗的速度优势、治疗优势，让更多的肿瘤患者获得希望与温暖。
“对于癌症患者，特别是胶质瘤患者而言，时间极为宝贵，前沿治疗方案的加速可及，无疑将为患者及家庭带来更多获益。”刘毅表示，作为医务工作者，医院期待未来通过与各方协作，共同推动胶质瘤领域进步，以患者为中心提供更好的医疗健康服务。借助乐城先行区“先行先试”的政策优势，四川大学华西乐城医院将聚焦肿瘤、罕见病、生物治疗等特色专病领域，通过整合先进的诊疗设备与技术创新资源，为患者提供更加优质的医疗服务，并持续为临床医生和研究专家打造高水平的医疗技术创新应用平台和高水平临床科研成果快速转化平台。
海南省药品监督管理局相关负责人指出，该省致力于通过高水平监管，保障先行区发展。在Vorasidenib落地过程中，与各方紧密协作，优化特需药物审批管理服务，降低患者等待时间，并筹备真实世界研究，以推动更多创新药物惠及患者。据介绍，乐城先行区近年来借力“先行先试”政策，医疗资源集聚、发展迅速，服务能力正在稳步提升。当地通过多部门协同合作，推动制度集成创新，助力政策与创新落地，发挥先行区改革“试验田”作用，满足群众医疗需求。
海南乐城真实世界研究院相关负责人介绍，即将开展的Vorasidenib真实世界研究是药品监管科学行动计划的重要部分，也是海南自贸港的重大制度创新之一。该研究将为药物临床使用提供循证医学证据，助力解决临床难点，推动其在国内正式上市，为药械审评贡献经验，造福IDH突变低级别脑胶质瘤患者。
作为药品研发企业的施维雅中国总经理鲁毅智强调，该公司始终以患者需求为首要关切，支持临床专业发展，提升患者治疗效果与生活质量。Vorasidenib在博鳌乐城的落地坚定了企业信心，让患者有更多治疗选择。
施维雅中国总经理鲁毅智表示，将提供中国患者可及的创新和精准服务
患者代表一土于2020年被确诊为低级别星型细胞脑胶质瘤。经过手术治疗后，她积极面对生活，用“生活给了你什么，你就做好什么”勉励自己的同时，也温暖了众多和她一样患病的人。谈及创新药物的出现，一土表示，这为今后的生活带来了新希望。
随着创新药物的不断落地应用以及各方在政策、科研、医疗服务等方面的协同努力，胶质瘤患者有望迎来更有效的治疗，重燃生命希望。“未来，在科技持续进步与各方合力推动下，胶质瘤治疗将朝着更加精准、有效的方向大步迈进，为患者及其家庭带来更多福祉。”刘毅说。
编辑：魏李培 刘志勇
审核：刘志勇
